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帕金森病是繼腫瘤、心腦血管病之后中老年健康的“第三殺手”。記者25日從昆明理工大學靈長類轉化醫學研究院了解到，該院李天晴、季維智團隊在應用基因工程化間充質干細胞治療帕金森疾病方面取得重要進展。相關研究成果在線發表于國際期刊《自然伙伴期刊-帕金森病》。

目前我國帕金森疾病患者已超300萬人，年醫療費用超過2000億元。這種疾病發病率和死亡率都非常高，6年內的死亡率高達66%。常規的臨床方法，長期使用會帶來明顯的副作用，后期還有失效之虞。因此開發安全、有效、經濟并適合廣大帕金森疾病患者的治療方法，是整個醫療領域的難題。

研究示意圖 李天晴教授供圖

李天晴、季維智團隊耗時8年，潛心開發出用于帕金森疾病治療的可持久穩定分泌多巴胺神經遞質的基因工程化間充質干細胞，移植到大鼠和猴帕金森疾病模型后，可通過恢復紋狀體多巴胺水平，實現中腦多巴胺環路的原位重建，并可快速恢復急性和慢性帕金森疾病猴模型的運動和非運動障礙缺陷。長達5年結果評價，證明了該方法的安全性和有效性，為該病的治療提供了重要的新策略，并可提供穩定且可重復的“現成”細胞源，顯示出基因工程化間充質干細胞在未來帕金森疾病臨床治療應用中的巨大潛力。審稿人認為“該研究是對帕金森病細胞治療領域的重要貢獻”。

此項研究有力地支持了基因工程化間充質干細胞移植在不同帕金森模型中的顯著治療效果，其安全性可在移植前得以充分評估;同時可實現細胞的規模化和標準化擴增以及建立穩定的質控體系，用于細胞藥物開發。此方法不僅可實現包括重癥在內的大部分帕金森病人獲得治療的目的，且移植結果在2周內發揮功能，有利于移植效果評價，減少臨床費用。

“研究成果的發表，將有助于推動成果的臨床轉化。”李天晴教授介紹，未來，團隊將進一步優化最佳基因工程化細胞，并充分利用靈長類動物帕金森疾病模型，搭建臨床轉化方案，以期早日服務廣大患者。

關鍵詞： 基因工程 帕金森病 質控體系 靈長類動物 長期使用