《科創板日報》9月9日訊（記者朱潔琰）AI制藥，是當下醫藥領域炙手可熱的話題之一。

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在大熱的AI制藥領域里，企業主要有兩種發展模式，一是走CXO的路徑，二是做一家Biotech企業。

目前，業內公認的兩家國內AI制藥頭部企業晶泰科技和英矽智能，正是這兩種模式的典型代表。上述兩家企業均已走到了D輪融資階段，且在業務端取得實際突破。

值此節點，《科創板日報》醫藥團隊特別推出一組策劃報道，以期幫助市場更好地理解AI制藥行業。本篇以與英矽智能創始人及CEO AIex Zhavoronkov的深度對話為基礎，重點分析AI制藥的Biotech模式。

英矽智能基于人工智能藥物研發平臺Pharma.AI研發的IPF（特發性肺纖維化）候選藥物ISM001-055，于今年7月已啟動在中國的1期臨床試驗，完成了首批健康受試者給藥。據悉，這是首個在中國進入臨床試驗、由人工智能發現和設計的藥物。

這也意味著，AI制藥的能力已經得到初步驗證。

新藥或在明年上半年進入2期臨床

在剛剛過去的8月，英矽智能宣布獲得D2輪融資，加上6月官宣的D1輪融資，公司已累計完成了9500萬美元的D輪融資，投資者涵蓋全球范圍內眾多專注于生物醫藥和生命科學領域的專業投資方。

根據通稿，新募集的D輪融資將進一步支持英矽智能推進其內部自研管線，包括目前正在新西蘭和中國同步開展1期臨床試驗的領先項目，以及幾個處于IND-Enabling階段的在研管線。

據悉，上述領先項目指的就是ISM001-055。今年以來，ISM001-055已先后啟動在新西蘭和中國的1期臨床試驗。

在接受《科創板日報》記者采訪時，Alex指出，公司內部從2019年下半年開始針對IPF立項，到今年2月ISM001-055的1期臨床試驗正式在新西蘭啟動，從靶點發現到進入臨床試驗共歷時30個月。“這款藥物證明了AI能夠端到端加速早期藥物研發的全過程。這不僅意味著時間和成本的大幅減少，也意味著很多此前新穎的靶點在AI的賦能下也能被開發，從而加以利用。”

關于ISM001-055什么時候能夠進入2期臨床也是業內關切之一。對此，Alex表示，“我們無法提供確切的的時間表，但順利的話預計會是在明年上半年進入下一階段。”對于下一步的開發計劃，Alex表示團隊持開放態度，“在進入到2期臨床后，公司既可以由自己繼續推進下去，也期待在IPF領域有研發經驗的公司加入一起合作。”

此外，Alex透露，在英矽智能現有的超過30款在研管線中，除了ISM001-055，還有7個項目已經處于臨床前候選化合物（PCC）至新藥臨床申請（IND）階段，即將在明年陸續進入臨床階段。

AI和藥物研發并重是關鍵

那么，能夠順利推進AI新藥進入臨床的關鍵是什么？英矽智能做對了哪些事？

在Alex看來，關鍵有三點，最重要的一點是英矽智能是為數不多的AI和藥物研發并重的公司。Alex認為AI是追求效率和速度，生物醫藥追求的是安全性和合規性，只有這兩方面更好的磨合才能真正的實現AIDD（AI輔助藥物研發，AI Drug Discovery），所以光有人工智能背景或是光有生物、藥化背景都是不夠的。比如說：用于成像或文本的算法可能不一定適用于藥物研發，“這就是為什么我們需要AI工程師和藥物發現專家，來共同提出可以在藥物發現中執行多用途任務的算法。”

《科創板日報》記者在采訪中了解到，英矽智能目前是雙CEO的結構。在完成D輪融資后，英矽智能首席科學官任峰博士被提名為聯合首席執行官，以進一步推動藥物研發團隊的建設。Alex表示人工智能的平臺由他負責，任峰博士負責藥物研發的部分，“我們正在同步推進人工智能技術和藥物研發能力的發展，雙CEO的結構也是為了確保兩者之間有很好的平衡。”Alex說。

第二個關鍵則是，英矽智能是一個“端到端”的平臺。“不要局限于一個方面，而是把人工智能應用于藥物研發的全流程。”Alex提到，目前英矽智能已經擁有的人工智能平臺PandaOmics、Chemistry42和InClinico分別對應藥物發現的三個方面，即靶點識別、化合物生成和臨床2-3期實驗結果預測。其中前兩大平臺發展推進尤為迅速，已進入商業化階段。

最后一點即公司的平臺有一定的驗證。Alex認為，“人工智能平臺的驗證是非常昂貴和漫長的，AI制藥公司通常需要與大藥企進行合作，提供自己的產品和軟件來進行驗證，或者通過自研管線對人工智能平臺展開驗證。”而早在2014年就成立的英矽智能，這兩方面的驗證上都已初具成效。

對外合作也是重要組成部分

除了內部自研管線，對外合作在英矽智能的發展中也是很重要的部分。

據Alex介紹，公司的對外合作主要有兩種模式，一是將人工智能平臺授權給藥企使用。藥企通過應用AI軟件來加速藥物開發，后續也可以發展成合作關系。

二是與藥企的合作研發，對于一些擁有新穎的臨床前或臨床階段資產的公司來說，英矽智能可以與之合作，輔助他們開展從新靶點發現到臨床前候選物篩選等工作；或是對于一些希望擁有新穎的臨床前或臨床階段的公司，也可以選擇與英矽智能共同開發，雙方共享知識產權或者后續開發的權利。

Alex告訴《科創板日報》記者，全球前20大制藥公司中，目前有9家授權引進了英矽智能的人工智能藥物研發平臺。今年1月，英矽智能還與國內知名藥企復星醫藥建立了管線共同開發的合作。截至目前，公司已經和國內外30多家藥企達成了合作。

Alex還進一步表示，英矽智能合作研發的模式是具有排他性的，比如已經和A藥企就某個靶點達成了合作，就不會再與其他藥企就這一靶點再展開合作。“在這種情況下，我們會非常謹慎地選擇合作伙伴，不會鋪得非常大。”

此外，更重要的是，對外合作可以幫助英矽智能拓寬數據量。“因為我們需要大量的數據去幫助我們優化和驗證平臺，光靠內部的研發項目無法支撐人工智能平臺的驗證需求，所以我們需要和外部合作，通過共同開發、提供服務的模式，積累更多的數據來優化算法，驗證平臺。”Alex對記者表示。

長期看，公司會將投入更多資源在自研管線。Alex認為，“AI平臺/軟件不是業務的主要組成部分，AI制藥公司大多試圖建立自己的藥物發現項目，這才是價值的主要來源。”同時，公司也不會停止與外部的多樣合作，“目前公司約有90%的營收來自項目合作，10%來自軟件授權。”他總結道。

在采訪的最后，Alex還特別指出，在AI制藥領域目前不存在真正意義上的競爭，“大多數AI制藥公司都還處在一個驗證的階段，不管是哪家公司把整個驗證階段跑完，都是整個領域的成功。現在我們需要做的是把AIDD的概念讓更多人接受。”

目前國際上第一梯隊的AI制藥公司正在將管線推進到臨床2-3期的藥效驗證階段，相對而言國內的AI制藥公司大部分在臨床前階段，兩者之間有一定的時間差。但Alex表示，“立足在中國是一個很大的優勢。無論是政策還是資本，在中國AI制藥得到了很大的關注，中國也有強大的CRO資源。”隨著越來越多的國內AI制藥公司將項目推進到下一階段，差距會逐漸縮小，期待中國的AI制藥頭部企業躍升到國際的第一梯隊。

關鍵詞： AI制藥